Il miglioramento a lungo termine alla risonanza magnetica cardiaca nella beta talassemia maggiore nei pazienti trattati con Deferasirox si estende a pazienti con anormale funzionalità cardiaca basale
La gestione del sovraccarico di ferro nella talassemia è cambiata radicalmente dall'implementazione della risonanza magnetica, che consente il rilevamento del sovraccarico di ferro preclinico e la prevenzione delle complicanze cliniche.
È stato valutato l'effetto di Deferasirox ( Exjade ), il più recente chelatore orale da assumere una volta al giorno, sulla funzione cardiaca, sul sovraccarico di ferro e sugli eventi cardiovascolari nel corso di un follow-up lungo nel contesto del mondo reale.
I cambiamenti longitudinali alla risonanza magnetica cardiaca in T2, i parametri della funzione cardiaca e gli eventi clinici cardiovascolari sono stati valutati in una coorte di 98 pazienti affetti da talassemia esposti a Deferasirox per una media di 6.9 anni.
Non si sono verificati episodi di morte cardiaca o insufficienza cardiaca incidente.
T2 cardiaco è significativamente aumentato ( +2.6 msec; P=0.035 ) nell'intera popolazione, con un aumento significativamente maggiore ( +11.6 msec, P=0.019 ) nei pazienti con sovraccarico di ferro cardiaco ( T2 minore di 20 ms ).
Un miglioramento significativo della frazione di eiezione ventricolare sinistra ( FEVS ) ( da 50.6 a 60.2; P=0.001 ) è stato osservato in 11 pazienti su 13 ( 84.6% ) che hanno normalizzato la funzione cardiaca ( FEVS maggiore del 56% ).
Le aritmie sono state l'evento avverso cardiaco più frequente osservato, ma nessuna ha portato all'interruzione di Deferasirox.
I dati hanno indicato che Deferasirox è efficace nel mantenere il livello di ferro cardiaco nell'intervallo normale e nel migliorare il sovraccarico di ferro cardiaco.
Non è stata segnalata insufficienza cardiaca o morte cardiaca durante questa osservazione lunga fino a 12 anni.
Per la prima volta, è stato osservato un miglioramento indotto da Deferasirox nella frazione di eiezione del ventricolo sinistro in un sottogruppo di pazienti con funzionalità cardiaca anormale al basale, un'osservazione preliminare che merita una ulteriore valutazione. ( Xagena2019 )
Casale M et al, Am J Hematol 2019; 94: 312-318
Emo2019 Farma2019
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